Cennik i opis produktu

Czym jest ACVR2B (ACE-031)?

ACVR2B (ACE-031)- 10 mg. został pierwotnie opracowany przez dwie firmy biofarmaceutyczne, mianowicie Acceleron i Shire, ze względu na jego potencjalną zdolność do hamowania miostatyny i innych naturalnie występujących białek, które ograniczają wzrost mięśni. Postawiono hipotezę, że ACE-031 będzie działać jako receptor wabika dla białek katabolicznych, szczególnie miostatyny, i wiązać się z nimi, starając się trzymać je z dala od włókien mięśniowych. Przeprowadzono wiele badań w celu ustalenia, czy ACE-031 jest skutecznym sposobem leczenia dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).

Jak działa ACVR2B (ACE-031)

Aktywiny są dimerycznymi czynnikami wzrostu i różnicowania, które należą do nadrodziny transformującego czynnika wzrostu beta (TGF-beta) strukturalnie pokrewnych białek sygnałowych. Aktywiny sygnalizują przez heteromeryczny kompleks receptorowych kinaz serynowych, które obejmują co najmniej dwa receptory typu I (I i IB) i dwa receptory typu II (II i IIB). Wszystkie te receptory są białkami transbłonowymi, złożonymi z wiążącej ligand domeny zewnątrzkomórkowej z regionem bogatym w cysteinę, domeny transbłonowej i domeny cytoplazmatycznej o przewidywanej swoistości seryna / treonina. Receptory typu I są niezbędne do sygnalizacji; a receptory typu II są wymagane do wiązania ligandów i do ekspresji receptorów typu I. Receptory typu I i II tworzą stabilny kompleks po związaniu ligandu, co powoduje fosforylację receptorów typu I przez receptory typu II. Receptory typu II są uważane za konstytutywnie aktywne kinazy. Ten gen koduje receptor aktywiny A typu IIB, który wykazuje 3- do 4-krotnie wyższe powinowactwo do ligandu niż receptor aktywiny A typu II. Środek przekształca sygnał aktywiny z powierzchni komórki do cytoplazmy, a tym samym reguluje wiele procesów fizjologicznych i patologicznych, w tym różnicowanie neuronów i przeżycie neuronów, rozwój i cyklikę mieszków włosowych, wytwarzanie FSH przez przysadkę mózgową, gojenie się ran, wytwarzanie macierzy zewnątrzkomórkowej, immunosupresję i karcynogenezę. Uważa się również, że aktywina odgrywa rolę parakrynną lub autokrynną w rozwoju pęcherzyków jajnika. Aktywina wiąże się z receptorem typu 2 na błonie plazmatycznej i aktywuje jej kinazę serynowo-treoninową. Aktywowany receptor typu 2 następnie fosforyluje i aktywuje receptor typu 1. Po aktywacji receptor typu 1 wiąże i fosforyluje białka SMAD SMAD2 i SMAD3 na resztach seryny C-końcowego ogona. Wkrótce po ich połączeniu z receptorem aktywiny i późniejszej fosforylacji, SMAD2 i SMAD3 są uwalniane do cytoplazmy, gdzie oddziałują ze wspólnym partnerem SMAD4. Ten kompleks SMAD przemieszcza się do jądra, gdzie pośredniczy w transkrypcji indukowanej aktywiną. Hamujący SMAD7, który jest rekrutowany do ACVR1B przez FKBP1A, może zapobiegać skojarzeniu SMAD2 i SMAD3 z kompleksem receptora aktywiny, blokując w ten sposób sygnał aktywiny. Przekazywanie sygnału aktywiny jest również antagonizowane przez wiązanie z receptorem inhibiny B przez koreceptor inhibiny IGSF1.

Jak powstał ACVR2B (ACE-031) i jakie efekty uzyskamy przy jego stosowaniu?

CE-031 (ActRIIB-HFC, ACVR2B) jest eksperymentalnym obiecującym lekiem o strukturze polipeptydu (368 reszt aminokwasowych), zaprojektowanym w celu przyspieszenia wzrostu mięśni. Efekt ten osiąga się poprzez blokowanie miostatyny (białka, które blokuje wzrost mięśni i przyczynia się do ich zniszczenia), zapobiegając w ten sposób jego wpływowi na receptor ActRIIB. Został opracowany do leczenia dystrofii mięśniowej przez Acceleron Pharma. 10 lat temu w 2008 r. Wtedy przeprowadzono pierwszą fazę badań klinicznych w celu określenia stanu zdrowia leku, jego bezpośrednich i pośrednich właściwości, pozytywnego i negatywnego wpływu na organizm. Przed badaniami klinicznymi przeprowadzono badania eksperymentalne na myszach, po których udowodniono, że istnieje intensywny wpływ na rozwój włókien mięśniowych zwierząt.

Opisany peptyd promuje przerost włókien mięśniowych i odpowiednio zwiększa siłę, zapobiegając wpływowi miostatyny (GDF-8) na swój własny receptor na powierzchni komórki. Sam ACE-031 jest rekombinowanym związkiem polipeptydowym o strukturze identycznej z receptorem ActRIIB (do którego może przyłączać się miostatyna), do cząsteczki, do której przyłączone jest przeciwciało. W ten sposób otrzymujemy receptor ActRIIB z przeciwciałem, który może swobodnie przepływać przez krew i wiązać się z białkiem miostatyny, zapobiegając w ten sposób działaniu miostatyny na prawdziwe receptory na powierzchni błon komórkowych, przy braku hamującego działania białka GDF-8, mięśnie nie są ograniczone wzrostem i mogą znacznie wzrosnąć. Efektem tego peptyd jest:

• Całkowicie bezpieczny dla ludzi;
• Wiąże białko miostatynę, zapobiegając w ten sposób jej wpływowi na receptor ActRIIB;
• Usuwa ograniczenie nałożone przez miostatynę na wzrost mięśni;
• Zwiększa masę mięśniową (przy dawce 1 mikrograma na 1 kilogram masy ciała wzrost mięśni wyniósł 5,2%);
• Zwiększa siłę poprzez zwiększenie przekroju włókna mięśniowego;
• Zwiększa gęstość kości (w dawce 1 μg na 1 kg masy i więcej)

Jak stosować ACVR2B (ACE-031)- 10 mg?

Czas trwania kursu polipeptydu wynosi 10 dni, po czym konieczne jest zrobienie przerwy 10 dni. Odbiór odbywa się raz dziennie, rano bezpośrednio po przebudzeniu lub przed snem. Dawka wynosi 1-3 μg na 1 kg masy ciała, zaleca się rozpoczęcie od minimalnej dawki 1 μg na 1 kg masy ciała i, w przypadku braku działań niepożądanych, zwiększyć dawkę. Należy zauważyć, że lek najlepiej rozcieńczać wodą bakteriobójczą, ponieważ alkohol benzylowy w kompozycji przedłuży życie leku poprzez zabicie wszystkich bakterii. Przechowywanie peptydu powinno odbywać się w lodówce w temperaturze 2-8 stopni Celsjusza, leku nie można zamrozić ani wystawić na działanie promieni słonecznych.